英矽智能AI发现的特发性肺纤维化药物进入III期临床试验

一句话看懂

英矽智能的AI发现IPF药物rentosertib进入III期临床，IIa期数据显示60mg剂量组肺功能改善98.4mL，验证了AI从靶点发现到临床转化的全流程能力。

详细发生了什么

英矽智能（Insilico Medicine）宣布其AI发现的特发性肺纤维化（IPF）药物rentosertib进入III期临床试验。IPF是一种严重的肺部疾病，患者中位生存期仅2-4年。Rentosertib通过抑制TNIK激酶发挥作用。IIa期随机试验纳入71名患者，分为安慰剂组和两个剂量组（30mg和60mg每日一次），持续12周。结果显示，60mg组平均用力肺活量（FVC）增加98.4mL，而安慰剂组下降20.3mL。安全性良好，不良事件发生率与基线相当。该药物于2023年2月获得FDA孤儿药资格。

Rentosertib完全由英矽智能的Pharma.AI平台发现：PandaOmics引擎通过多组学数据挖掘锁定TNIK靶点，Chemistry42引擎使用生成式张量强化学习设计分子。仅合成79个分子就选出候选药物，从项目启动到临床前候选提名仅18个月。相关成果发表在《Nature Biotechnology》《Nature Medicine》等期刊。

中文圈视角

对中文圈用户而言，这一进展有几点值得关注：

国内临床数据扎实：IIa期试验在22个中国临床中心完成，患者全部来自中国，数据对国内患者更具参考意义。III期试验预计也将包含中国中心，未来上市后国内患者可优先受益。
AI制药的国产替代验证：英矽智能是中国AI制药领域的标杆企业，其全流程AI平台Pharma.AI与晶泰科技、深势科技等国内公司形成竞争。此次rentosertib进入III期，为国内AI制药行业提供了首个接近商业化的实证案例，证明AI不仅能加速发现，还能产出临床有效的药物。
监管与合规：目前该药尚未在中国提交IND申请，但鉴于试验在中国开展，未来大概率通过NMPA审批。国内IPF患者群体约50万人，现有药物吡非尼酮和尼达尼布疗效有限且副作用大，rentosertib有望提供新选择。
中文圈盲点：多数报道聚焦AI发现速度，但忽略了英矽智能在临床试验中嵌入的蛋白质组学衰老时钟分析（如ProtAge、OrganAge等），这可能是未来精准医疗和抗衰老评估的重要工具。

几条值得记住的细节

IIa期试验60mg剂量组FVC改善98.4mL，安慰剂组下降20.3mL，差异显著。
从靶点发现到临床前候选提名仅18个月，仅合成79个分子。
TNIK靶点通过PandaOmics的多组学因果推理发现，非传统RTK通路。
FDA于2023年2月授予孤儿药资格，加速开发。
临床试验中嵌入多种蛋白质组学衰老时钟，用于探索性分析。

一句话总结

英矽智能的rentosertib进入III期，意味着AI发现的药物离上市更近一步，国内IPF患者可能迎来新疗法。